本次工作坊由罕見疾病基金會創辦人陳莉茵、執行長陳冠如,偕同中華民國罕見疾病研發製藥發展協會黃彥倫理事長、臺大醫院基因醫學部李妮鍾醫師、輔仁大學數據科學中心蒲若芳執行長,以及特發性或遺傳性肺動脈高壓病友等共同參與。
與會者指出,醫療科技持續進步,國際上已有更多罕病治療方式問世,但許多藥品因價格高昂,健保給付評估較長,使部分病友面臨治療等待的風險。工作坊播放的專題影片呈現罕病家庭所面臨的現實壓力,許多病友仍需依靠自費、計畫給藥或其他方式取得治療,盼能在制度範圍內有更及時的選擇。
基金會說明,目前台灣公告247種罕病,其中具藥物治療且有健保給付者占比不高,未來仍有多項新藥等待評估。由於罕藥費用占健保總額比例相對有限,病友團體盼預算能持續穩定,避免因年度變動造成不確定性。
陳莉茵總結表示,罕病病友多是遺傳、先天疾病,無法依靠商業保險,只能仰賴全民健保。她再次呼籲健保署及相關決策單位,期待能正視罕藥專款預算不足的事實,並在未來總額協商中,回到透明且可預期的編列模式。
圖文提供/罕見疾病基金會

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